LA MUCOVISCIDOSE : L'ESPOIR D'UN NOUVEAU MEDICAMENT

Vaincre la mucoviscidose Un essai clinique des laboratoires américains Vertex Pharmaceutical, publié hier (03/11), marque une avancée significative dans la lutte contre la mucoviscidose

La mucoviscidose (ou fibrose kystique)

La mucoviscidose est une maladie génétique, familiale. Elle touche les voies respiratoires et les fonctions pulmonaires. C’est une maladie grave, mortelle, qui apparaît dès la naissance mais qui parfois n’est décelée que plus tard, le plus souvent avant 2 ans, alors que les symptômes ne sont pas évidents. En France, 6000 personnes sont atteintes de la mucoviscidose.

Une avancée dans la lutte contre la maladie

Un nouveau traitement, l'Ivacaftor, permet d’améliorer de façon durable les fonctions pulmonaires du patient, et c’est une première dans le monde. En effet, c’est la première fois qu’un traitement agit directement sur le mécanisme et les symptômes de la maladie et non sur les complications causées par cette pathologie. De quoi améliorer considérablement le quotidien des malades.

Présenté dans The England Journal of Medecine *, cette étude a été réalisée sur 161 patients, âgés de 12 ans et plus, porteurs d’une mutation génétique rare dite G551D qui touche environ 5% des personnes souffrant de la maladie.

Durant 48 semaines, la moitié des patients se sont vu administrer 150 mg d’Ivacaftor toutes les douze heures, l’autre moitié, des placebos.

Et le résultat est surprenant : ce nouveau traitement améliorerait les fonctions pulmonaires des patients et réussirait à leur faire prendre 2.7 kg de plus que ceux ayant consommé des placebos.





D’après la source : Santé AZ.

* DAVIS P.B. (2011) Therapy for Cystic Fibrosis – The End of the Beginning ? In : The New England Journal of Medicine ; Vol. 365, No. 18, p. 1734-1737.